Prescrizioni specialistiche: perché i medici preferiscono i farmaci di marca

Quando un reumatologo, un oncologo o un neurologo prescrive un farmaco per una malattia rara o complessa, spesso sceglie un farmaco di marca - anche se esiste una versione generica. Non è per abitudine, né per ignoranza. È perché, in molti casi, non c’è alternativa reale. E quando c’è, il sistema spesso rende più difficile usarla.

Perché i farmaci speciali sono diversi

I farmaci speciali non sono solo quelli costosi. Sono farmaci che trattano condizioni gravi: sclerosi multipla, artrite reumatoide, tumori rari, malattie rare. Sono farmaci che richiedono somministrazione per iniezione o infusione, monitoraggio costante, condizioni di conservazione particolari, e spesso un intero team di assistenza per gestirne l’uso. Eppure, nonostante rappresentino solo il 6-7% di tutte le prescrizioni, nel 2021 hanno assorbito il 71,1% della spesa totale per farmaci negli Stati Uniti. In Italia, la percentuale è leggermente più bassa, ma la tendenza è la stessa: un numero ridotto di pazienti consuma una quantità sproporzionata di risorse.

Il prezzo medio annuo per un paziente che usa un farmaco speciale è di circa 38.000 euro. Per chi assume farmaci tradizionali, è di 492 euro. Una differenza di 75 volte. E questo non è un errore di calcolo: è la realtà del mercato. Nel 2023, i farmaci speciali hanno generato il 68% del ricavo totale della distribuzione farmaceutica negli USA, secondo il rapporto della Federal Trade Commission. E questo trend continua a crescere: si stima che entro il 2028 rappresenteranno il 73% della spesa globale per farmaci.

Perché i medici scelgono il brand, non il generico

Molti pensano che i medici preferiscano i farmaci di marca per pressioni delle aziende farmaceutiche. E in parte è vero. Uno studio ProPublica del 2016 ha mostrato che i medici che ricevevano più di 5.000 euro da case farmaceutiche avevano tassi di prescrizione di farmaci di marca circa il 50% più alti. Ma questo non è l’unico motivo.

Il vero problema è che spesso il generico non è equivalente. Per esempio, i biosimilari - versioni di farmaci biologici - non sono identici ai farmaci originali. Sono simili, ma non intercambiabili in tutti i casi. Un paziente con sclerosi multipla che ha risposto bene a Ocrevus potrebbe non avere lo stesso effetto con un biosimilare. Il medico lo sa. Ha visto i risultati in clinica. Ha letto i dati degli studi. E sa che cambiare farmaco potrebbe significare una ricaduta, un peggioramento, o addirittura un ricovero.

Un’altra ragione è l’accesso. Molti generici speciali non sono disponibili, o sono bloccati dai Pharmacy Benefit Managers (PBMs). Le tre grandi aziende - CVS Caremark, Express Scripts e OptumRx - controllano il 68% della distribuzione dei farmaci speciali negli USA. E secondo la FTC, nel periodo 2017-2021 hanno applicato markup di migliaia di percentuali sui generici speciali, rendendoli più costosi dei farmaci di marca stessi. Cioè: il generico costava di più. Perché? Perché i PBMs guadagnano di più quando il farmaco è più costoso. E i medici non possono prescrivere qualcosa che il sistema non permette di ottenere.

La battaglia delle autorizzazioni

Anche se un medico vuole prescrivere il generico, deve superare un muro burocratico. Il 68% dei specialisti intervistati da Medscape nel 2023 ha dichiarato di essere frustrato dalle richieste di autorizzazione preventiva. Gli oncologi e i reumatologi sono i più colpiti: oltre l’80% di loro perde ore settimanali a compilare moduli, chiamare assicurazioni, inviare referti. E spesso, dopo giorni di attesa, la richiesta viene rifiutata.

Un paziente di 58 anni con artrite reumatoide racconta sul forum Medicare Rights Center: "Mio marito ha preso Humira per 8 anni. Quando il piano sanitario è cambiato, il mio copagamento è passato da 50 a 850 euro al mese. Il mio reumatologo ha detto che i biosimilari non sono adatti a lui. Ma nessuno mi ha detto perché. Solo che "non è coperto"."

Il sistema non è progettato per il paziente. È progettato per il profitto. E i medici, in mezzo, devono scegliere tra la giusta terapia e la possibilità che il paziente non possa permettersela.

Il ruolo dei PBMs e il mercato distorto

I PBMs non sono farmacie. Non sono assicurazioni. Sono intermediari finanziari che negoziano i prezzi tra produttori, farmacie e assicurazioni. Ma hanno un conflitto di interesse enorme: guadagnano di più quando i farmaci sono più costosi. E nei farmaci speciali, questo conflitto è esploso.

La FTC ha scoperto che tra il 2017 e il 2021, i PBMs hanno generato più di 7,3 miliardi di dollari in profitto extra dalle vendite di farmaci speciali, semplicemente applicando margini enormi sui generici. In alcuni casi, il prezzo di vendita era 10, 20, 30 volte superiore al costo di acquisto. E questo non è un errore: è una pratica sistemica. I medici non lo sanno. I pazienti non lo sanno. Ma i farmaci speciali sono diventati un business lucrativo, non un servizio sanitario.

Questo spiega perché i farmaci di marca restano dominanti: perché i generici non sono competitivi. Non per qualità, ma perché il sistema li rende inaccessibili.

Cosa cambia con la legge sul prezzo dei farmaci

Nel 2022, gli Stati Uniti hanno approvato l’Inflation Reduction Act, che permette a Medicare di negoziare i prezzi per alcuni farmaci costosi. I primi farmaci inclusi nel 2024 sono stati per lo più farmaci speciali: Jakafi, Ofev, Xtandi. Questo è un segnale importante. Ma è solo l’inizio. Circa 2.700 nuovi farmaci speciali sono in fase di sviluppo, il 45% dei quali per malattie rare. E il Congresso CBO prevede che entro il 2030, i farmaci speciali rappresenteranno il 60% della spesa totale di Medicare Part D.

La proposta di legge "Specialty Drug Price Transparency Act" presentata dal senatore Bernie Sanders nel febbraio 2025 mira a obbligare i PBMs a rivelare i loro margini. Se approvata, potrebbe cambiare radicalmente il gioco. Ma fino ad allora, i medici continuano a prescrivere i farmaci di marca - non perché ne sono convinti, ma perché non hanno scelta.

La realtà dei pazienti

Un paziente su Reddit, u/ChronicWarrior42, ha scritto: "Pago 1.200 euro al mese per Ocrevus. Ho l’assicurazione. Ma il mio medico dice che non esiste un’alternativa che funzioni per la mia mutazione specifica. Non posso permettermi di sbagliare."

Questo non è un caso isolato. È la norma. Ecco perché i medici non si limitano a prescrivere: devono diventare avvocati, amministratori, sostenitori. Devono aiutare i pazienti a ottenere l’assistenza finanziaria, a navigare tra i programmi di sostegno delle case farmaceutiche, a combattere le assicurazioni. E tutto questo, senza mai poter essere certi che il farmaco che prescrivono sarà effettivamente disponibile.

Le soluzioni che esistono - e perché non funzionano

Esistono programmi di assistenza: NORD aiuta 45.000 pazienti l’anno in USA. I farmacisti specializzati certificati sono 12.500. Ma sono pochi rispetto al bisogno. E la burocrazia li rende inutilizzabili per molti. I medici non hanno tempo per iscrivere i pazienti. Le farmacie non hanno personale per gestirli. E i pazienti, spesso, non sanno neppure che esistono.

La soluzione non è più prescrivere meno. È cambiare il sistema. Bisogna eliminare i margini abusivi dei PBMs. Bisogna rendere i biosimilari veramente intercambiabili. Bisogna ridurre la burocrazia. E bisogna riconoscere che i farmaci speciali non sono un lusso: sono l’unica speranza per milioni di persone.

Finché il sistema premia il costo, invece della cura, i medici non avranno altra scelta che prescrivere il farmaco di marca. E i pazienti non avranno altra scelta che pagare - o rinunciare.